{"id":50,"date":"2025-12-01T13:40:44","date_gmt":"2025-12-01T13:40:44","guid":{"rendered":"https:\/\/projektwoche26.publicraft.ch\/?page_id=50"},"modified":"2026-05-30T14:51:09","modified_gmt":"2026-05-30T14:51:09","slug":"vortrag-8","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/projektwoche26.publicraft.ch\/?page_id=50","title":{"rendered":"Novartis und die Gentherapie"},"content":{"rendered":"\n

Der Ansatz von Novartis<\/strong><\/h1>\n\n\n\n

Seit seiner Gr\u00fcndung im Jahr 2013 hat sich Novartis Gene Therapies zum Ziel gesetzt, das Leben von Menschen mit oft sehr schweren genetischen Erkrankungen zu ver\u00e4ndern. Das Unternehmen verfolgt ein Ziel : die Entwicklung innovativer Gentherapien, die das Leben von Menschen mit seltenen, oft lebensbedrohlichen neurologischen Erkrankungen deutlich verbessern k\u00f6nnen. Auch wenn bereits bedeutende Fortschritte erzielt wurden, arbeitet das Unternehmen weiterhin aktiv daran, noch weiter voranzukommen.<\/p>\n\n\n\n

Die Gentherapie<\/strong><\/h1>\n\n\n\n

Die Gentherapie ist eine Form der \u201epersonalisierten Medizin\u201c. Sie nutzt individuellen genetischen Informationen jedes Patienten, um die Behandlungen individuell auszurichten. Die Gentherapie hat der Medizin gro\u00dfe Fortschritte erm\u00f6glicht, da sie erlaubt es, eine Krankheit zu bek\u00e4mpfen oder sogar ihr Fortschreiten umzukehren, anstatt nur die Symptome zu behandeln.<\/p>\n\n\n\n

Funktionsweise<\/h2>\n\n\n\n

Die Gentherapie konzentriert sich, wie der Name schon sagt, auf die defekten Gene der Patienten. Viele Krankheiten und St\u00f6rungen werden durch die fehlerhafte Expression von Proteinen verursacht, die auf fehlerhafte oder fehlende Gene zur\u00fcckzuf\u00fchren sind.<\/p>\n\n\n\n

Am Anfang einer Gentherapie steht immer ein Vektor, der f\u00fcr die sichere und gezielte Zufuhr des funktionellen genetischen Materials sorgt. Im Gegensatz zu kleinen Molek\u00fclen k\u00f6nnen Gene beispielsweise nicht einfach eingenommen werden, da sie in den Blutkreislauf abgebaut w\u00fcrden. Vektoren sind daher eine Art Schutzh\u00fclle, die sie zur Zielzelle transportiert. Die in Gentherapiebehandlungen am h\u00e4ufigsten verwendeten Vektoren sind modifizierte Viren, insbesondere AAV (Adeno-assoziierte Viren). Bevor das Virus als Vektor verwendet wird, wird seine DNA entfernt, sodass nur die H\u00fclle (Kapsid) \u00fcbrigbleibt. Sie werden anschlie\u00dfend mit zwei m\u00f6glichen Elementen gef\u00fcllt: Kopien des funktionsf\u00e4higen genetischen Materials oder dem CRISPR-Cas System.<\/p>\n\n\n\n

Transgene<\/em><\/h3>\n\n\n\n

Transgene enthalten die gesamte genetische Information, die die Zellen ben\u00f6tigen, um die gew\u00fcnschte therapeutische Reaktion auszul\u00f6sen. Es handelt sich um funktionale Kopien des Gens, das bei den Zellen des Patienten defekt ist oder fehlt. Sobald die Transgene in den Vektor eingebaut sind, werden sie zur Zielzelle transportiert und liefern dort die richtigen Anweisungen. Wie ein Plasmid verbleiben Transgene oft im Zytoplasma, wo sie aktiv sind, oder werden in das Zellgenom integriert. Sobald die Transgene in die Zielzelle eingef\u00fcgt sind, f\u00f6rdern sie die Produktion des gew\u00fcnschten Proteins im K\u00f6rper des Patienten, greifen jedoch nicht in das defekte Gen ein.<\/p>\n\n\n\n

CRISPR-Cas System<\/em><\/h3>\n\n\n\n

Das CRISPR-Cas-System funktioniert wie eine molekulare \u201eSchere\u201c, mit der DNA an bestimmten Stellen pr\u00e4zise geschnitten werden kann. Es besteht aus zwei Hauptkomponenten: einem RNA-Molek\u00fcl, das eine bestimmte DNA-Sequenz erkennt, und dem Enzym Cas, das den DNA-Strang an der markierten Stelle durchschneidet. Nach dem Schnitt kann die Zelle die besch\u00e4digte DNA reparieren, indem sie die Gene repariert, deaktiviert oder neue einf\u00fcgt. Im Vergleich zur bisherigen Methode erm\u00f6glicht die CRISPR-Cas-Methode eine viel gezieltere und effizientere Genomver\u00e4nderung, da sie das defekte Gen entfernt.<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Gentherapie bei Novartis<\/strong><\/h1>\n\n\n\n

Wie bereits erw\u00e4hnt, ist Novartis f\u00fchrend in der Forschung zur Gentherapie. Im Jahr 2019 brachte das Unternehmen ein Medikament gegen spinale Muskelatrophie (SMA) auf den Markt, das mit 2,5 Millionen Dollar pro Dosis zu den teuersten Medikamenten der Welt z\u00e4hlt. Dies wirft die Frage nach den enormen Kosten von Gentherapien auf (mehr dazu https:\/\/www.swissinfo.ch\/ger\/innovationen-im-gesundheitswesen\/die-stunde-der-wahrheit-f%c3%bcr-die-gentherapien-was-braucht-es-zum-erfolg\/89110329?nab=0<\/a> ).<\/p>\n\n\n\n

SMA<\/h2>\n\n\n\n

Die spinale Muskelatrophie,, ist eine seltene und schwerwiegende Erbkrankheit (1\/54 Menschen ist Tr\u00e4ger des defekten Gens). Sie zerst\u00f6rt nach und nach die Nervenzellen, die die Bewegungen steuern, was zu einer erheblichen Muskelschw\u00e4che f\u00fchrt. Sie kann insbesondere die Atmung und das Schlucken beeintr\u00e4chtigen. Die SMA ist eine der Haupttodesursachen bei S\u00e4uglingen mit einer genetischen Erkrankung.<\/p>\n\n\n\n

Diese Krankheit ist auf das Fehlen oder die Fehlfunktion des SMN1-Gens zur\u00fcckzuf\u00fchren. Das SMN1-Gen ist f\u00fcr die Produktion eines Proteins unerl\u00e4sslich, das f\u00fcr das \u00dcberleben der Nervenzellen entscheidend ist.<\/p>\n\n\n\n

Behandlung<\/h2>\n\n\n\n

Zur Behandlung der SMA hat Novartis innovative Therapien auf Basis der Gentherapie entwickelt. Das wichtigste Medikament hei\u00dft Zolgensma. Dabei handelt es sich um eine Therapie, bei der eine funktionsf\u00e4hige Kopie des SMN1-Gens verabreicht wird, das bei Menschen mit SMA defekt ist. Dadurch k\u00f6nnen die Zellen wieder das SMN-Protein produzieren, das f\u00fcr das \u00dcberleben der Motoneuronen unerl\u00e4sslich ist.<\/p>\n\n\n\n

Diese Behandlung wird in einer einzigen Injektion in die Blutbahn verabreicht. Sie wird vor allem bei S\u00e4uglingen und Kleinkindern angewendet, da sie am wirksamsten ist, wenn sie sehr fr\u00fch verabreicht wird, bevor die Neuronen zu stark gesch\u00e4digt sind.<\/p>\n\n\n\n

Studien haben gezeigt, dass diese Behandlung den Zustand von SMA-Patienten deutlich verbessern kann. So k\u00f6nnen beispielsweise manche Kinder wichtige Entwicklungsmeilensteine wie Sitzen oder Laufen erreichen, was ohne Behandlung nicht m\u00f6glich gewesen w\u00e4re.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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\u201eNovartis und die Gentherapie\u201c<\/span> weiterlesen<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"parent":8,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":""},"class_list":["post-50","page","type-page","status-publish","hentry"],"yoast_head":"\nNovartis und die Gentherapie - Projektwoche<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"noindex, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"de_DE\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Novartis und die Gentherapie - Projektwoche\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Der Ansatz von Novartis Seit seiner Gr\u00fcndung im Jahr 2013 hat sich Novartis Gene Therapies zum Ziel gesetzt, das Leben von Menschen mit oft sehr schweren genetischen Erkrankungen zu ver\u00e4ndern. 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